ELFABRIO 2 mg/ml

1. Ce este Elfabrio și pentru ce se utilizează

Elfabrio conține substanța activă pegunigalsidază alfa și este utilizat ca terapie de substituție enzimatică la pacienții adulți cu diagnostic confirmat de boală Fabry. Boala Fabry este o boală genetică rară care poate afecta multe părți ale corpului. La pacienții cu boala Fabry, o substanță grasă nu este îndepărtată din celulele corpului și se acumulează în pereții vaselor de sânge, ceea ce poate provoca insuficiență de organe. Această grăsime se acumulează în celulele acestor pacienți deoarece nu au o cantitate suficientă de enzimă numită α-galactozidază-A, enzima responsabilă pentru descompunerea respectivei grăsimi. Elfabrio este utilizat pe termen lung pentru a suplimenta sau înlocui această enzimă la pacienții adulți cu diagnostic confirmat de boală Fabry.

2. Ce trebuie să știți înainte să vi se administreze Elfabrio

Nu utilizați Elfabrio

• dacă aveți alergie severă la pegunigalsidază alfa sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).

Atenționări și precauții

Înainte să utilizați Elfabrio, adresați-vă medicului dumneavoastră.

Dacă sunteți tratat cu Elfabrio, este posibil să aveți o reacție adversă în timpul sau imediat după perfuzia utilizată pentru administrarea medicamentului (vezi pct. 4). Aceasta este cunoscută ca reacție asociată perfuziei și poate fi uneori severă.

• Reacțiile asociate perfuziei includ amețeală, durere de cap, greață, tensiune arterială scăzută, oboseală și febră. Dacă aveți o reacție asociată perfuziei, trebuie să spuneți imediat medicului dumneavoastră.
• Dacă aveți o reacție asociată perfuziei, vi se pot administra medicamente suplimentare pentru a trata sau a ajuta la prevenirea reacțiilor în viitor. Aceste medicamente pot include medicamente utilizate pentru tratarea alergiilor (antihistaminice), medicamente utilizate pentru tratarea febrei (antipiretice) și medicamente pentru controlul inflamației (corticosteroizi).
• Dacă reacția asociată perfuziei este severă, medicul dumneavoastră va opri imediat perfuzia și va începe să vă administreze un tratament medical adecvat sau să încetinească viteza administrării tratamentului.
• Dacă reacțiile asociate perfuziei sunt severe și/sau există o pierdere a efectului acestui medicament, medicul dumneavoastră va efectua o analiză de sânge pentru a verifica dacă există anticorpi care ar putea afecta rezultatul tratamentului dumneavoastră.
• De cele mai multe ori, vi se poate administra Elfabrio chiar dacă prezentați o reacție asociată perfuziei.

În cazuri foarte rare, este posibil ca sistemul dumneavoastră imunitar să nu poată recunoaște Elfabrio, ceea ce duce la o boală imunologică a rinichilor (glomerulonefrită membranoproliferativă). În timpul studiilor clinice a apărut un singur caz, iar singurele simptome raportate au fost o scădere temporară a funcțiilor renale însoțită de un exces de proteine în urină. Simptomele s-au remis odată cu încetarea tratamentului.

Monitorizarea tratamentului

La pacienții care trec la tratamentul cu Elfabrio 2 mg/kg o dată la 4 săptămâni, trebuie să se efectueze o monitorizare regulată (de exemplu: după 3, 6, 12, 18 și 24 de luni). Monitorizarea trebuie să includă cel puțin evaluarea lizo-Gb3, a parametrilor renali (RFGe, proteinurie), cardiaci (LVMi, NT-proBNP, troponină sau ECG) și biochimici. O modificare a oricărui parametru individual trebuie interpretată în contextul stării clinice generale a pacientului, iar o deteriorare relevantă din punct de vedere clinic trebuie să determine reevaluarea schemei de tratament.

Copii și adolescenți

Acest medicament nu trebuie utilizat la copii și adolescenți. Siguranța și eficacitatea Elfabrio la copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 0 și 17 ani nu au fost încă stabilite.

Elfabrio împreună cu alte medicamente

Spuneți medicului dumneavoastră dacă luați, ați luat recent sau s-ar putea să luați orice alte medicamente.

Sarcina și alăptarea

Nu trebuie să utilizați Elfabrio dacă sunteți gravidă, deoarece nu există experiență cu Elfabrio la femeile gravide. Dacă sunteți gravidă, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului dumneavoastră pentru recomandări înainte de a vi se administra acest medicament.

Nu se cunoaște dacă Elfabrio se excretă în laptele uman. Spuneți medicului dumneavoastră dacă alăptați sau intenționați să alăptați. Medicul dumneavoastră vă va ajuta în acest caz să decideți dacă să întrerupeți alăptarea sau să încetați să luați Elfabrio, având în vedere beneficiile alăptării pentru copil și beneficiile Elfabrio pentru dumneavoastră.

Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor

Elfabrio poate provoca amețeală sau vertij. Dacă vă simțiți amețit sau aveți vertij sau sincopă în ziua tratamentului cu Elfabrio, nu trebuie să conduceți vehicule sau să folosiți utilaje până când vă simțiți mai bine.

Elfabrio conține sodiu

Acest medicament conține 46 mg sodiu (componenta principală din sarea de gătit/sarea de masă) în fiecare flacon de 10 ml. Aceasta este echivalentă cu 2% din maximul recomandat.

Acest medicament conține 11,5 mg sodiu (componenta principală din sarea de gătit/sarea de masă) în fiecare flacon de 2,5 ml. Aceasta este echivalentă cu 1% din maximul recomandat.

3. Cum se administrează Elfabrio

Acest medicament trebuie utilizat numai sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul bolii Fabry sau al altor boli similare și trebuie administrat numai de către un profesionist din domeniul sănătății.

Doza recomandată este de 1 mg/kg greutate corporală, administrată o dată la două săptămâni.

Tratamentul poate fi administrat, de asemenea, în doză de 2 mg/kg o dată la patru săptămâni la pacienții stabili cu tratamentul cu TSE.

Medicul dumneavoastră vă poate informa că puteți fi tratat la domiciliu, cu condiția să îndepliniți anumite criterii. Adresați-vă medicului dumneavoastră dacă doriți să fiți tratat la domiciliu.

Categorii speciale de pacienți

Insuficiență hepatică

Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență hepatică.

Insuficiență renală

Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență renală. Funcția renală trebuie evaluată periodic în timpul tratamentului cu Elfabrio.

Prezența unei afectări renale extinse (RFGe <60 ml/min) poate limita răspunsul renal la terapia de substituție enzimatică, posibil din cauza unor modificări patologice ireversibile subiacente. În astfel de cazuri, pierderea funcției renale rămâne în intervalul preconizat al progresiei naturale a bolii. Se recomandă evaluarea regulată a modificărilor ratei de filtrare glomerulară estimate (RFGe) în timpul tratamentului cu Elfabrio.

Consultați informațiile pentru profesioniștii din domeniul sănătății de la sfârșitul acestui prospect.

4. Reacții adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Majoritatea reacțiilor adverse apar în timpul perfuziei sau la scurt timp după aceasta („reacție asociată perfuziei”, vezi pct. 2 „Atenționări și precauții”).

În timpul tratamentului cu Elfabrio este posibil să manifestați unele dintre următoarele reacții:

Reacții adverse grave

Reacții adverse frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane)

• hipersensibilitate și reacție alergică gravă (simptome care includ contracția excesivă și prelungită a mușchilor căilor respiratorii care provoacă dificultăți de respirație (bronhospasm), umflare a feței, gurii și gâtului pe interior, respirație șuierătoare, tensiune arterială scăzută, urticarie, dificultate la înghițire, erupție trecătoare pe piele, dificultăți de respirație, înroșire a feței, disconfort în piept, mâncărime, greață, frisoane, strănut și congestie nazală)

Dacă apar aceste reacții adverse, solicitați imediat asistență medicală și opriți perfuzia. Medicul dumneavoastră vă va administra tratament medical dacă este necesar.

Alte reacții adverse includ

Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane)

• reacții asociate perfuziei
• slăbiciune
• senzație de rău (greață)
• erupție trecătoare pe piele
• durere abdominală
• amețeală
• durere
• durere în piept
• durere de cap
• durere musculară sau articulară
• senzație precum amorțeală, înțepături sau furnicături (parestezie)
• mâncărime (prurit)
• diaree
• vărsături
• frisoane
• înroșire a pielii (eritem)
• senzație de învârtire (vertij), excitație, iritabilitate sau confuzie
• modificare a ritmului normal de bătăi ale inimii
• agitație

Mai puțin frecvente (pot afecta până la 1 din 100 persoane)

• tremurături (tremor)
• tensiune arterială ridicată (hipertensiune arterială)
• bronhospasm (contracția mușchilor bronșici care provoacă obstrucția căilor respiratorii) și respirație dificilă
• iritație a gâtului
• senzație de constricție în gât
• creștere a temperaturii corporale
• dificultăți la adormire (insomnie)
• sindromul picioarelor neliniștite
• leziuni ale nervilor de la nivelul brațelor și picioarelor care provoacă durere sau amorțeală, senzație de arsură și furnicături (neuropatie periferică)
• durere nervoasă (nevralgie)
• senzație de arsură
• sincopă
• înroșire a feței
• boală în care acidul gastric se deplasează în sus spre esofag (boala de reflux gastro-esofagian)
• inflamație la nivelul membranei care învelește stomacul (dispepsie)
• indigestie
• gaze (flatulență)
• transpirație redusă (hipohidroză)
• boală imunologică a rinichilor care provoacă exces de proteineîn urină și disfuncție renală (glomerulonefrită membranoproliferativă)
• boală renală cronică
• exces de proteine în urină (proteinurie)
• afectare a țesutului deoarece medicamentul, care în mod normal este perfuzat într-o venă, curge sau este perfuzat accidental în țesutul înconjurător (extravazare la locul perfuziei)
• umflare a părții inferioare a picioarelor sau mâinilor (edem)
• umflare a brațelor sau picioarelor
• boală pseudo-gripală
• congestie nazală și strănut
• durere la locul perfuziei
• creștere a acidului uric în sânge, creștere a raportului proteină/creatinină în urină, prezența globulelor albe în urină, după cum arată analizele de laborator
• creștere a greutății corporale
• tensiune arterială scăzută (hipotensiune arterială)

Raportarea reacțiilor adverse

Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

5. Cum se păstrează Elfabrio

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.

Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă și cutie după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

A se păstra la frigider (2 °C-8 °C).

După diluare, soluția diluată trebuie utilizată imediat. Dacă nu este utilizată imediat, soluția diluată trebuie păstrată maxim 24 ore la frigider (2 °C-8 °C) sau maxim 8 ore la temperatura camerei (sub 25 °C).

Nu utilizați acest medicament dacă observați particule sau modificări de culoare.

Nu aruncați niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați farmacistul cum să aruncați medicamentele pe care nu le mai folosiți. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

6. Conținutul ambalajului și alte informații

Ce conține Elfabrio

• Substanța activă este pegunigalsidază alfa. Fiecare flacon conține pegunigalsidază alfa 20 mg în 10 ml sau pegunigalsidază alfa 5 mg în 2,5 ml (2 mg/ml).
• Celelalte componente sunt: citrat de sodiu tribazic dihidrat, acid citric și clorură de sodiu (vezi pct. 2 „Elfabrio conține sodiu”).

Cum arată Elfabrio și conținutul ambalajului

Soluție limpede și incoloră în flacon din sticlă transparentă cu dop din cauciuc și sigilat cu capac fără filet detașabil din aluminiu.

Mărimi de ambalaj: 1, 5 sau 10 flacoane.

Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

Deținătorul autorizației de punere pe piață

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Italia

Fabricantul

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Italia

Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați reprezentanța locală a deținătorului autorizației de punere pe piață:

België/Belgique/Belgien Lietuva

Chiesi sa/nv Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00 Tel.: + 43 1 4073919

България Luxembourg/Luxemburg

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Chiesi sa/nv

Тел.: +359 87 663 1858 Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika Magyarország

Chiesi CZ s.r.o. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: + 420 261221745 Tel.: +36 70 612 7768

Danmark Malta

Chiesi Pharma AB Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tlf: + 46 8 753 35 20 Tel.: + 39 0521 2791

Deutschland Nederland

Chiesi GmbH Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel.: + 49 40 89724-0 Tel.: + 31 88 501 64 00

Eesti Norge

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Pharma AB

Tel.: + 43 1 4073919 Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα Österreich

Chiesi Hellas AEBE Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Τηλ: + 30 210 6179763 Tel.: + 43 1 4073919

España Polska

Chiesi España, S.A.U. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: + 34 934948000 Tel.: +48 799 090 131

Franța Portugalia

Chiesi S.A.S. Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tél: + 33 1 47688899 Tel.: + 39 0521 2791

Hrvatska România

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Romania S.R.L.

Tel.: + 43 1 4073919 Tel.: + 40 212023642

Irlanda Slovenija

Chiesi Farmaceutici S.p.A. CHIESI SLOVENIJA, d.o.o.

Tel.: + 39 0521 2791 Tel.: + 386-1-43 00 901

Ísland Slovenská republika

Chiesi Pharma AB Chiesi Slovakia s.r.o.

Sími: +46 8 753 35 20 Tel.: + 421 259300060

Italia Suomi/Finland

Chiesi Italia S.p.A. Chiesi Pharma AB

Tel.: + 39 0521 2791 Puh/Tel: +46 8 753 35 20

Κύπρος Sverige

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Chiesi Pharma AB

Τηλ: + 39 0521 2791 Tel.: +46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel.: + 43 1 4073919

Acest prospect a fost revizuit în

Alte surse de informații

Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente: https://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Următoarele informații sunt destinate numai profesioniștilor din domeniul sănătății:

Diluare (utilizând o tehnică aseptică)

1) Stabiliți numărul total de flacoane necesare pentru perfuzie.

Numărul de flacoane necesare se bazează pe doza totală necesară pentru fiecare pacient în parte și impune calcularea dozei în funcție de greutate.

Un exemplu de calcul pentru doza totală la un pacient de 80 kg căruia i s-a prescris 1 mg/kg este următorul:

• Greutatea pacientului (în kg) ÷ 2 = Volumul dozei (în ml)
• Exemplu: Pacient de 80 kg ÷ 2 = 40 ml (volum de extras).
• În acest exemplu sunt necesare 4 flacoane a câte 10 ml (sau 16 flacoane a câte 2,5 ml).

Un exemplu de calcul pentru doza totală la un pacient de 80 kg căruia i s-a prescris 2 mg/kg este următorul:

• Greutatea pacientului (în kg) = Volumul dozei (în ml)
• Exemplu: Pacient de 80 kg = 80 ml (volum de extras).
• În acest exemplu sunt necesare 8 flacoane a câte 10 ml (sau 32 flacoane a câte 2,5 ml).

2) Lăsați numărul necesar de flacoane să ajungă la temperatura camerei înainte de diluare (aproximativ 30 minute).

Inspectați vizual flacoanele. A nu se utiliza în cazul în care capacul fără filet lipsește sau este rupt. A nu se utiliza dacă există particule sau dacă soluția prezintă modificări de culoare. A se evita agitarea sau manipularea energică a flacoanelor.

3) Extrageți și aruncați același volum calculat la pasul 1 de soluție perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) din punga de perfuzie.

4) Extrageți volumul necesar de soluție Elfabrio din flacoane și diluați cu soluție perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) până la un volum total bazat pe greutatea pacientului, după cum se specifică în tabelul de mai jos.

Volumul total minim de perfuzie pentru pacienți în funcție de greutatea corporală

Injectați soluția Elfabrio direct în punga de perfuzie.

NU injectați în spațiul de aer din punga de perfuzie.

Răsturnați ușor punga de perfuzie pentru a amesteca soluția, evitând manipularea energică și agitarea.

Soluția diluată trebuie administrată utilizând un filtru în linie de 0,2 μm cu legare scăzută de proteine.